Paradigm Therapeutics获得用于治疗大疱性表皮松解症(EB)所有亚型的晚期"突破性疗法"指定疗法

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2023年8月22日，生物制药公司Paradigm Therapeutics Inc.宣布完成从Amicus Therapeutics收购SD-101的全球权利，SD-101是一种针对大疱性表皮松解症(EB)所有亚型的外用全身治疗药物。 交易条款尚未披露。

SD-101获得了美国食品和药物管理局(FDA)的罕见儿科疾病认定，可广泛用于EB的治疗。 除了罕见儿科疾病认定外，SD-101还获得了FDA和欧盟委员会(EC)的孤儿药认定，并且是首 个获得FDA突破性疗法认定的EB治疗方法。

Paradigm Therapeutics首席执行官Robert Ryan博士表示："我们很高兴有机会继续开发SD-101，并与FDA讨论当前数据，以加快为所有EB亚型患者注册该疗法的进程。 治疗大疱性表皮松解症患者皮肤衰弱的新疗法需求巨大。 Paradigm Therapeutics团队将满怀激情地工作，为患者提供一种新的疗法，应对这种无有效全身治疗方法的疾病。"

Ryan博士 补充道："大疱性表皮松解症是一种毁灭性疾病。 我们相信，这些临床数据表明，SD-101对各种EB患者都有益处，因此我们大力支持该药物的注册工作。 已完成的II期和III期试验结果表明，SD-101是一种候选产品，可用于全身治疗没有其他全身治疗替代方案的儿童和成人EB患者皮肤上的病变和伤口。 结果还表明，SD-101具有良好的安全性。"

关于大疱性表皮松解症(EB)

大疱性表皮松解症(Epidermolysis bullosa)是一种罕见的破坏性遗传疾病，会造成非常脆弱的皮肤，导致严重的皮肤水疱和开放性伤口，通常从出生时就开始出现。 目前还没有获得批准的疗法来治疗EB患者的全身，EB会影响许多儿童和成年人的一生。 主要的护理标准包括止痛、清洁和包扎开放性伤口以防止感染。 EB是一种慢性疾病，可能会使人毁容，在某些情况下甚至会致命。 EB有许多遗传和症状变异，但所有形式的EB都有一个共同的症状，即皮肤脆弱，有时轻微的摩擦或外伤就会导致皮肤起水泡和撕裂。

关于SD-101

SD-101是一种外用乳膏，已证明有潜力改善治疗所有EB亚型患者的严重皮肤损伤。 II期和III期研究针对患有单纯性、隐性营养不良(RDEB)或交界性EB的儿童和成人进行。 这些研究总共纳入了217名EB患者。 成人和最小21天大的儿童每天全身外用SD-101，为期三个月。 主要结果测量是目标伤口闭合情况的评估，此外还有次要测量结果，包括水泡和伤口的体表面积(BSA)覆盖范围的减少。

关于Paradigm Therapeutics

Paradigm Therapeutics是一家私营临床阶段制药公司，专注于开发创新疗法，以满足罕见疾病治疗中的关键医疗需求。 Paradigm主要专注于大疱性表皮松解症(EB)的治疗。 SD-101是其治疗大疱性表皮松解症患者皮肤效应的领先疗法，已完成II期和III期临床试验。 SD-101是一种外用乳膏，已证明有潜力改善治疗所有EB亚型患者的严重皮肤效应。